Редагування генів використали для лікування сліпоти

Редагування генів використали для лікування сліпоти

Команда з Інституту Здоров’я і Науки університету Орегона ввела три краплі рідини, які доставляли фрагменти відредагованої ДНК прямо в очне яблуко пацієнта.

Медики розраховують, що редагування CRISPR змінить рідкісний генетичний стан пацієнта, який називається вродженим амаврозом Лебера. Цей стан викликає сліпоту ще в ранньому дитинстві.

Оцінити успіхи нового виду терапії можна буде тільки через місяць. За запевненням вчених, це перший випадок, коли технологію CRISPR / Cas9 застосовують для редагування генома людини in vivo, тобто в живому організмі.

“У нас буквально є потенціал, щоб взяти людей, які по суті є сліпими, і змусити їх бачити”, — сказав науковий співробітник компанії Editas Medicine Чарльз Олбрайт.

Editas — одна з біотехнологічних компаній, яка дійсно розробила лікування. Як говориться в прес-релізі компанії, “ми думаємо, що це може відкрити новий набір ліків, які допоможуть змінити вашу ДНК”.Telegram

Хоча деякі генетичні стани можна лікувати за допомогою звичайної генної терапії, яка замінює весь мутований ген, а не редагує його, пацієнтам з вродженими амаврозом Лебера не пощастило. Ген, пов’язаний з цією хворобою, занадто великий, щоб замінити його, тому лікарі звернулися до CRISPR в спробі виправити мутацію.

“Після того, як осередок відредагований, він стане постійним, і цей осередок збережеться, сподіваюся, на все життя пацієнта”, — сказав Ерік Пірс, лікар з Массачусетського госпіталю, який працював над проектом.

Лікарям потрібно близько місяця, щоб дізнатися, чи спрацював цей перший експеримент. Якщо це станеться, команда планує відредагувати гени ще 18 пацієнтів — дітей і дорослих.